ビルトラルセンが、政府の会議で成果報告

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政府が健康産業や医療産業の振興に取り組む組織として設置した「健康・医療戦略推進本部」の会議が開かれ、その中で報告された主な成果のトップに、開発中のエクソン53スキップＤＭＤ治療薬「ビルトラルセン」が取り上げられました。

■主な成果

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソン53スキップ治療薬による早期探索臨床試験：2016年度臨床研究への移行

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン遺伝子の変異により、重症で進行性の経過を辿る難病・希少性疾患を代表する疾患であるが、確立された治療法はなく、世界中の患者さん・家族から、治療の実現が待ち望まれている。そこで、DMDの進行抑制を目標に、ジストロフィン遺伝子を標的にしたエクソン53スキップ薬の開発を進めてきたが、本薬剤は、我が国で行われた早期探索相試験の結果、厚生労働省の先駆け審査指定制度の対象品目に指定された。続いて2016年1月から開始された国内第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験、並びに米国で行われた第Ⅱ相臨床試験の結果を受けて、2019年に我が国と米国で、承認申請される見込みである。

（オールジャパンでの医薬品創出プロジェクト）

参考資料２：健康・医療戦略推進本部の主な成果（医療分野研究開発推進計画）（外部のサイトを開きます）

健康・医療戦略推進本部（第二十四回）議事次第（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）