日本初のＤＭＤ治療薬が今年発売へ

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日本新薬が開発中で、我が国初めてのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬「ビルトラルセン」が、いよいよ今年度内に販売承認申請される見通しです。日本新薬は、２０１９年中の販売を目指しています。

★ビルトラルセン（日本新薬の決算説明会資料より）

作用機序：エクソン５３スキッピング

適 応 症：デュシェンヌ型筋ジストロフィー

剤　 型：注射剤

特　 徴：・欠損したジストロフィンの産生を回復させて疾患の進行抑制と病態改善を期待

　　　 　・高い安全性が示唆されるモルフォリノ核酸をベースに活性を最大化

（ニュース）筋ジス次世代医薬品、安全性を確認　日本新薬、１９年販売へ（外部のサイトを開きます）

（以上）