サレプタ社の遺伝子治療薬

アメリカの製薬会社サレプタ・セラピューティックス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にした遺伝子治療薬のフェーズ１／２ａ試験の一部データをニュースリリースで発表しました。
薬の投与で患者体内に通常よりも分子量が小さいマイクロ・ジストロフィンと呼ばれるジストロフィンタンパク質が作られたことを確認したそうです。

米サレプタ社（英語）（外部のサイトを開きます）

ニュースリリース（英語）（外部のサイトを開きます）