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日本BIのDMD候補薬 厚労省が希少疾病用医薬品に指定

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

厚生労働省医薬品審査管理課は令和7年2月28日付で課長通知を発出し、日本ベーリンガーインゲルハイム(日本BI)が開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)候補薬(開発コード=BI 764198)を希少疾病用医薬品に指定しました。この指定によって、日本BIは様々な優遇措置を受けることができます。

 

(厚生労働省)希少疾病用医薬品の指定について(令和7年2月28日医薬薬審発0228第3号)(PDF,95KB) (外部のサイトを開きます)

 

(厚生労働省)希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要(外部のサイトを開きます)

 

【参考】

日本ベーリンガーインゲルハイム(日本BI)

東大・戸田先生 「ベルツ賞」を受賞 令和6年12月6日

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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