アタルレンの希少疾病用医薬品　指定審査

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１月27日（月）に開催される厚生労働省の審議会で、アメリカの製薬会社ＰＴＣのＤＭＤ治療薬アタルレン（PTC124）の「希少疾病用医薬品」指定について審議されることが、公表されました。昨年９月に厚生労働省へ承認申請が提出されたビルトラルセンも希少疾病用医薬品の指定を受けており、この指定を受けると開発、承認に向けて大きな弾みがつきます。アタルレンは、ヨーロッパにおいてすでに治療薬として承認されていて、現在日本でも治験が進められています。

アタルレンをめぐっては、５年前の２０１５年６月、筋ジス協会が、「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬としての要望」を厚生労働省に行った経緯があります。

（PMDA）人道的見地から実施される治験について（外部のサイトを開きます）

（厚生労働省）薬事・食品衛生審議会　医薬品第一部会を開催します（外部のサイトを開きます）

議題８　PTC124を希少疾病用医薬品として指定することの可否について

（ＰＴＣ）Approved Medicines（外部のサイトを開きます）

（臨床試験情報）PTC124（ataluren）（外部のサイトを開きます）

（厚生労働省）第3回　医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集で提出された要望について（外部のサイトを開きます）

筋ジス協会が提出した要望書は下から１３番目、III-(4)-5 ataluren　に掲載されています。

（以上、ホームページ運用チーム）