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アメリカのFSHD研究者へ助成金

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

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 アメリカの筋ジストロフィー協会(MDA)は、神経筋疾患の研究支援をするために、25の研究に対して総額660万ドル(約7億1,000万円)の助成金を提供することを公表しました。

 

Summer Grants 2019(外部のサイトを開きます)

 

 このうち、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)への研究助成として、ワシントンDCの子供研究所のチェン博士に、2年間で合計200,000ドルの研究助成金が授与されます。

 

以下、グーグル翻訳による仮訳によるチェン博士の研究内容です。

 

 チェン博士は、MDAの新しい助成金受賞者として、スピンラザに成功したのと同じバックボーン化学を使用してDUX4発現をノックダウンするASOベースの治療法を開発します(脊髄性筋萎縮症を治療するための最初の疾患修飾療法、米国承認) 2016年12月の食品医薬品局)。チェン博士は、細胞培養において有効性を示した以前に特定されたFSHD ASO候補から始め、FSHDマウスでどれだけうまく機能するかを確認し、これらのASOをFSHD治療の前臨床および臨床試験により近づけることを目指します。

 

(以上、ホームページ運用チーム)