遺伝子治療のニュースリリース日本語訳

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筋ジス協会は、アメリカの製薬会社サレプタ社から、遺伝子治療に関するニュースリリース全文日本語訳の提供を受けて、現在、２本を会員限定ページ（日本語訳プレスリリース）で公開中です。

【肢帯型筋ジストロフィー2E型】

Sarepta Therapeutics社は、肢帯型筋ジストロフィー2E型またはβサルコグリカン異常症治療を目的としたMYO-101遺伝子治療試験において、投与を受けた最初の3名の患者コホートから強力な陽性発現を確認しバイオマーカーデータを発表　2019年2月27日

【デュシェンヌ型筋ジストロフィー】

サレプタ・セラピューティックス社が同社の研究開発記念日に発表。ジェリー・メンデル医師（Jerry Mendell, M.D.）がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療患者において第I/IIa相のマイクロジストロフィンによる遺伝子治療の治験で、最初に投与された3人の子供において有用な予備的結果を示した。2018年6月19日

（以上、ホームページ運用チーム）