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国内初の遺伝子治療薬が承認

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 国内で初めて遺伝子を使った遺伝子治療薬が承認されて、今年5月にも治療がスタートします。筋ジストロフィーの分野でも、今のところは海外ですが遺伝子治療薬 の開発が進められています。昨年6月にアメリカのサレプタ社が、中間報告ながら筋ジス治療薬の効果があったことを報告しました。世界初のエクソン53スキップ治療 薬が、今年度内に申請される予定ですが、遺伝子治療の開発にも期待がかかります。

(ニュース)筋ジストロフィーの遺伝子療法、米国で治験始まる(外部のサイトを開きます)

 

 このほかにも、英米の合同研究チームが、犬を使った遺伝子治療に成功したという論文も発表されています。

(ニュース)犬の筋ジストロフィーで遺伝子治療が成功、次は人間の番になる(外部のサイトを開きます)

 

☆遺伝子治療の取り組み 平成30年10月3日

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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