ビルトラルセン（世界初の治療薬）が販売申請へ
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発売されるとエクソン５３スキップ治療薬として世界で初めてとなるビルトラルセンの販売申請が今年度内にも行われる見通しです。
（ニュース） 筋ジス次世代医薬品、安全性を確認 日本新薬、１９年販売へ（外部のサイトを開きます）
☆筋ジスの治療研究（月刊みんなのねがい） 平成31年1月18日
☆ＤＭＤ治療薬 Viltolarsen の治験結果 平成30年10月5日
☆日本新薬がＤＭＤ治療薬の治験結果を発表 平成30年7月20日
海外の文献によれば、エクソン５３は、ＤＭＤ対象者のうち上から３番目に多く、全体の７．７％にも達します。
■ライデン大学（オランダ）の2008年の調査 エクソンスキッッピングの対象となるグループのうち人数の多い上位８グループ。下の数字は左から、順位、変異のエクソン、患者の割合の順。
1 51 13.0
2 45 8.1
3 53 7.7
4 44 6.2
5 46 4.3
6 52 4.1
7 50 4.0
8 43 3.8
Wiley Online Library より
Theoretic applicability of antisense‐mediated exon skipping for Duchenne muscular dystrophy mutations（外部のサイトを開きます）
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（以上）