医学研究情報
米バイオの筋強直性候補薬 FDAから画期的治療薬指定
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アメリカのバイオ企業、アビディティ・バイオサイエンス（Avidity Biosciences）は、第３相治験を計画する筋強直性ジストロフィー１型（DM1）治療薬候補（AOC 1001、デルパシバート・エテデシラン）が、FDA（食品医薬品局）から画期的治療薬の指定を受けたことを明らかにしました。FDAからすでに希少疾病用医薬品と優先承認審査の２つの指定を受けており、指定により審査が優遇されます。
（ニュースリリース、英文）Avidity Biosciences Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Delpacibart Etedesiran (AOC 1001) for Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1（外部のサイトを開きます）
（以上、ホームページ運用チーム）
