医学研究情報

サレプタのDMD遺伝子治療薬　適応年齢を４歳以上へ拡大

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昨年６月、アメリカFDA（食品医薬品局）が世界初となるDMDの遺伝子治療薬として承認した「デランディストロゲン・モキセパルボベック（商品名エレビディス）」は、４、５歳児のみを対象とする年齢制限が設けられていました。しかし、２０２４年６月２０日、FDAは対象年齢を４歳以上の歩行可能、歩行できない患者として年齢制限を拡大しました。開発、販売するサレプタは、昨年暮れ、対象年齢の拡大を求めるなどとFDAに申請をしていました。

（FDAニュースリリース）FDA Expands Approval of Gene Therapy for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）

【参考】

（共同通信ニュース）筋ジスの遺伝子治療薬、対象拡大　米FDA、年齢上限を撤廃（外部のサイトを開きます）

（ニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics Announces Expanded US FDA Approval of ELEVIDYS to Duchenne Muscular Dystrophy Patients Ages 4 and Above（外部のサイトを開きます）

（CNNニュース、英文）FDA expands approval of first gene therapy for rare form of muscular dystrophy（外部のサイトを開きます）

★【速報】世界初の筋ジストロフィー遺伝子治療薬　米で承認　令和5年6月23日

★サレプタ遺伝子治療薬　補足書をFDAが受理　令和6年2月21日