医学研究情報
サレプタのDMD遺伝子治療薬 適応年齢を4歳以上へ拡大
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昨年6月、アメリカFDA(食品医薬品局)が世界初となるDMDの遺伝子治療薬として承認した「デランディストロゲン・ モキセパルボベック(商品名エレビディス)」は、4、5歳児のみを対象とする年齢制限が設けられていました。しかし、2024年6月20日、FDAは対象年齢を4歳以上の歩行可能、歩行できない患者として年齢制限を拡大しました。開発、販売するサレプタは、昨年暮れ、対象年齢の拡大を求めるなどとFDAに申請をしていました。
(FDAニュースリリース)FDA Expands Approval of Gene Therapy for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy(外部のサイトを開きます)
【参考】
(共同通信ニュース)筋ジスの遺伝子治療薬、対象拡大 米FDA、年齢上限を撤廃(外部のサイトを開きます)
(ニュースリリース、英文)Sarepta Therapeutics Announces Expanded US FDA Approval of ELEVIDYS to Duchenne Muscular Dystrophy Patients Ages 4 and Above(外部のサイトを開きます)
(CNNニュース、英文)FDA expands approval of first gene therapy for rare form of muscular dystrophy(外部のサイトを開きます)
★【速報】世界初の筋ジストロフィー遺伝子治療薬 米で承認 令和5年6月23日
★サレプタ遺伝子治療薬 補足書をFDAが受理 令和6年2月21日
(以上、ホームページ運用チーム)