医学研究情報

米バイオ　DMD遺伝子治療薬治験の中間報告

　筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

　そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、リジェネックスバイオ（Regenxbio）は、候補薬（RGX-202） の第 I/II 相治験で、２人の被験者のジストロフィンが強く発現したなど中間の臨床データを公表しました。これまでのところ重篤な有害事象もないとしています。

（ニュースリリース、英文）REGENXBIO Presents Interim Clinical Data from Phase I/II AFFINITY DUCHENNE? Trial of RGX-202 at 28th Annual International Congress of the World Muscle Society（外部のサイトを開きます）

（日経バイオテク）米REGENXBIO社、マイクロジストロフィン遺伝子治療の第1相中間解析で発現確認（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）