医学研究情報
顔面型候補薬 FDAから希少疾患治療薬に指定
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
アメリカのバイオ企業、エピックバイオ（Epic Bio）は、開発する顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の遺伝子治療薬候補（EPI-321）が、FDA（食品医薬品局）から希少疾患治療薬の指定を受けたことを明らかにしました。第 1/2 相治験を 2024 年上半期に開始する予定としています。
（ニュースリリース、英文）FDA Grants Orphan Drug Designation to EPI-321, Epic Bio’s Novel Genetic Medicine Candidate for Treatment of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)（外部のサイトを開きます）
（以上、ホームページ運用チーム）
