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医学研究情報

米バイオ 筋強直性とDMDの治験結果を公表

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

アメリカのバイオ企業、ダイン・セラピューティクス(Dyne Therapeutics)は、開発する筋強直性ジストロフィー1型(DM1)とエクソン51スキッピンのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬候補について良好な治験結果を公表しました。DM1(DYNE-101) の第1/2 相治験では、スプライシングが修正され、筋肉の送達が実証され、DMD(DYNE-251)の 第1/2 相治験では、ジストロフィンが発現したとしています。

 

(ニュースリリース、英文)Dyne Therapeutics Announces Positive Initial Clinical Data from ACHIEVE Trial in DM1 Patients and DELIVER Trial in DMD Patients Demonstrating Promise of the FORCE? Platform in Developing Therapeutics for Rare Muscle Diseases(外部のサイトを開きます)

 

 

 

★ダイン 医学研究情報まとめ

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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