医学研究情報

エクソン44スキップDMD候補薬　厚労省が希少疾病用医薬品に指定

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厚生労働省医薬品審査管理課は11月27日付で課長通知を発出し、日本新薬が開発中のエクソン 44 スキップのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補、ブロギジルセンを希少疾病用医薬品に指定しました。指定により様々な優遇措置を受けることができます。

（厚生労働省）希少疾病用医薬品の指定について（令和６年11月27日医薬薬審発1127第４号）【PDF:101KB】（外部のサイトを開きます）

（厚生労働省）希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要（外部のサイトを開きます）

★エクソン４４スキップDMD候補薬　希少疾病用、先駆的医薬品指定を厚労省検討会了承　令和6年11月6日

（以上、ホームページ運用チーム）