医学研究情報
米FDA エクソン44スキップ候補薬を希少小児疾患医薬品指定
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、アビディティ・バイオサイエンス(Avidity Biosciences)は、エクソン44スキップのRNA治療薬候補(AOC-1044)が、FDA(食品医薬品局)から希少小児疾患医薬品の指定を受けたことを公表しました。すでにFDAから希少疾患治療薬、優先承認審査制度の指定も受けています。
(ニュースリリース、英文)Avidity Biosciences Receives FDA Rare Pediatric Disease Designation for AOC 1044 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in People with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)