医学研究情報

米FDA　エクソン４４スキップ候補薬を希少小児疾患医薬品指定

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、アビディティ・バイオサイエンス（Avidity Biosciences）は、エクソン44スキップのRNA治療薬候補（AOC-1044）が、FDA（食品医薬品局）から希少小児疾患医薬品の指定を受けたことを公表しました。すでにFDAから希少疾患治療薬、優先承認審査制度の指定も受けています。

（ニュースリリース、英文）Avidity Biosciences Receives FDA Rare Pediatric Disease Designation for AOC 1044 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in People with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）