医学研究情報
世界初、遠位型ミオパチー治療薬が承認へ
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厚生労働省の委員会が、世界初となる遠位型ミオパチー(GNEミオパチー)の治療薬の承認を了承しました。近く、厚生労働省が正式に承認すると、ほどなく発売されます。製薬会社のノーベルファーマが開発し、一般名は、アセノイラミン酸。商品名がアセノベルとなります。
(共同通信)難病・遠位型ミオパチー薬承認へ 世界初、筋力低下の進行抑制期待(外部のサイトを開きます)
(共同通信)国内患者は300人の超希少疾患「採算取れない薬」の開発を実現させた患者の思い 診断から20年、「遠位型ミオパチー」の治療薬が世界で初めて承認へ(外部のサイトを開きます)
(新薬情報オンライン)【第一部会:期待の新薬】7製品+1製品(2024年2月29日)(外部のサイトを開きます)
■ノーベルファーマ 今後の開発計画(外部のサイトを開きます)
参考:論文、PubMed(英文)Phase II/III Study of Aceneuramic Acid Administration for GNE Myopathy in Japan(外部のサイトを開きます)
(厚生労働科学研究成果データベース)縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの治療効果最大化のための研究(外部のサイトを開きます)
(知財ポータルサイト)タンパク質蓄積性筋疾患を治療するための医薬(外部のサイトを開きます)
☆GNEミオパチーの治験で有効性を確認 令和4年11月11日
(以上、ホームページ運用チーム)