医学研究情報

米バイオ　FDAへ顔面型候補薬を希少疾患治療薬申請

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アメリカのバイオ企業、Celularityは、開発中する顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の候補薬（PDA-002）について、ＦＤＡ（食品医薬品局）へ希少疾患治療薬の指定を求める申請を行いました。Celularityは、間葉系幹細胞を用いてFSHDの治療薬開発に取り組むアメリカのバイオテクノロジー企業で、2016年の設立。PDA-002の第1/2相治験は、2024年に始まる予定としています。

（ニュースリリース、英文）Celularity Submits Request to U.S. FDA for Orphan Drug Designation for PDA-002 Asset Treating Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）

■Celularityのホームページ（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）