医学研究情報

米バイオのDMD遺伝子治療候補　FDAがRPD指定

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、ソリッド・バイオサイエンス（Solid Biosciences）は、候補薬（SGT-003）が、ＦＤＡ（食品医薬品局）から、希少小児疾患治療薬指定（Rare Pediatric Disease Designation）を受けたことを公表しました。今年の第2四半期には、第 1/2 相治験が始まるとしています。

（ニュースリリース、英文）Solid Biosciences Receives Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Candidate SGT-003（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）