治療等について

回答

ジストロフィン遺伝子のエクソン53スキップに応答する遺伝子変異をもつデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対して治療効果が期待される薬が、2020年5月20日販売 となりました。
詳細は以下のURLよりご確認ください。

PMDA 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（外部のサイトを開きます）

「ビルトラルセン（ビルテプソ点滴静注250mg）」（外部のサイトを開きます）

「ビルテプソによる治療を受けられる患者様・ご家族様へ」（外部のサイトを開きます）

発売元の日本新薬様に確認したところ、治療希望の方は担当医にその旨を伝え、担当医より日本新薬の担当者に連絡を取ってもらうという手順となるとのことです。
53スキップに応答する遺伝子変異をもつデュシェンヌ型筋ジストロフィーの方で治療ご希望の方は、まず担当医にご相談ください。
※治験等の最新情報は協会HPのお知らせにて随時お届けしておりますので、ご覧ください。