筋ジストロフィーと診断を受けましたが、治療法がないと言われました。本当でしょうか。
回答
2020年5月20日、ジストロフィン遺伝子のエクソン53スキップに応答する遺伝子変異をもつデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対して、治療効果が期待される薬剤ビルトラルセン（販売名：ビルテプソ）が販売となりました。
PMDA 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（外部のサイトを開きます）
「ビルトラルセン（ビルテプソ点滴静注250mg）」（外部のサイトを開きます）
「ビルテプソによる治療を受けられる患者様・ご家族様へ」（外部のサイトを開きます）
デュシェンヌ型に関しては、その他にも治験が進んでおります。 また海外では顔面肩甲上腕型・肢帯型等の治験が進んでおり、他にも全ての型の筋ジストロフィーに効果が期待できる治療薬や治療法も開発が進みつつあります。遠くない将来、治療薬・治療法が確立される可能性も高まっていますので、希望をもって生活してください。 なお、治験に関する情報は以下をご参照ください。
※治験等の最新情報は協会HPのお知らせにて随時お届けしておりますので、ご覧ください。